13-latka wyleczona z ostrej białaczki! Zadziałała... inżynieria komórkowa

Gdyby nie eksperymentalna terapia, 13-latka z Wielkiej Brytanii znajdowałaby się już najpewniej pod opieką medycyny paliatywnej w terminalnym stadium swojej nieuleczalnej choroby, chociaż diagnozę usłyszała dosłownie kilka miesięcy wcześniej, bo w przypadku jej ostrej białaczki limfoblastycznej T-komórkowej zawiodły inne metody leczenia, w tym chemioterapia i przeszczep szpiku. To właśnie dlatego lekarze Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) przedstawili jej innowacyjny plan leczenia, który zakładał opracowanie specjalnie dla niej "żywego leku", a wszystko z wykorzystaniem wynalezionej dosłownie 6 lat wcześniej terapii.

Ostra białaczka limfoblastyczna to choroba nowotworowa, w której dochodzi do rozwoju ogromnej liczby nieprawidłowych i niedojrzałych limfocytów, czyli komórek odpowiedzialnych w naszym organizmie za odpowiedź odpornościową. Limfoblasty, bo o nich właśnie mowa, nie są zdolne wypełniać swoich zwykłych funkcji, ale w wyniku nadmiernego rozrostu zajmują szpik i krew, uniemożliwiając efektywną produkcję innych ważnych komórek krwi, w tym krwinek czerwonych, innych rodzajów białych krwinek i płytek krwi. Jak sama nazwa wskazuje, jest to ostra forma białaczki, która postępuje bardzo szybko i bez odpowiedniego leczenia może doprowadzić do zgonu pacjenta w ciągu kilku miesięcy.

Kiedy inne typowe metody leczenia zawiodły, lekarze wraz z pacjentką i jej rodziną podjęli decyzję o wprowadzeniu eksperymentalnej terapii, która nie była stosowana nigdy wcześniej, a mowa o inżynierii komórkowej zwanej "base editing". Jak to działa?

Podstawowym budulcem DNA są połączone ze sobą nukleotydy opisywane skrótowo czterema literami: A (adenina), C (cytozyna), G (guanina) i T (tymina) - tak jak litery w alfabecie układają słowa, które mają określone znaczenie, tak litery te tworzą w naszym DNA "słowa", czyli swoistą instrukcję obsługi naszego ciała.

"Base editing" pozwala naukowcom zbliżyć się do precyzyjnie wybranej części kodu genetycznego, a następnie zmienić strukturę molekularną tylko jednej "litery", przekształcając ją w inną i zmieniając tym samym instrukcje genetyczne.

Mówiąc krótko, lekarze pobrali limfocyty T z chimerowym receptorem antygenowym (CAR) od zdrowego dawcy, zmodyfikowali je przy użyciu nowej technologii, aby umożliwić im polowanie i zabijanie nowotworowych limfocytów T bez atakowania siebie nawzajem, a następnie podali pacjentce. Następnie poddali ją kolejnemu przeszczepowi szpiku kostnego w celu przywrócenia wyczerpanego układu odpornościowego i wiele wskazuje na to, że misja zakończyła się pełnym sukcesem, bo 28 dni później 13-letnia Alyssa znajduje się w remisji i przebywa w domu, gdzie przygotowuje się do kolejnych badań.

I choć naukowcy wciąż zachowują dużą ostrożność i będą monitorować pacjentkę przed długi czas, żeby uzyskać pewność, że innowacyjna terapia faktycznie wyleczyła jej chorobę, ale opisują to osiągnięcie jako niewiarygodne i mają nadzieję, że w ten sposób pomogą wielu przyszłym pacjentom, u których zawodzą wszystkie inne metody leczenia.