Lek na autyzm coraz bliżej
Amerykańscy naukowcy odkryli nowy cel dla leków na autyzm. Dzięki nim być może już wkrótce choroba ta będzie w pełni wyleczalna.
Zespół uczonych z Pennsylvania State University pod kierownictwem Gonga Chena badał osoby cierpiące na zespół Retta, jedną z odmian głębokiego autyzmu. Zaobserwowany mechanizm można jednak wykorzystać także do leczenia wszystkich form autyzmu.
Ze skóry osób chorych na zespół Retta pobrano komórki macierzyste, które w warunkach laboratoryjnych zamieniono w neurony. Zawierały one zmutowany gen MECP2, który według panującej wiedzy, jest odpowiedzialny za większość przypadków zespołu Retta. To jednak nie wszystko, bo odkryto także defekt KCC2, związku, który jest kluczowy dla prawidłowego funkcjonowania mózgu. KCC2 monitoruje działanie neuroprzekaźnika GABA podczas fazy krytycznej rozwoju mózgu.
- Gdy wprowadziliśmy KCC2 do neuronów pacjentów z zespołem Retta, neuroprzekaźnik GABA zaczynał działać prawidłowo. Sądzimy, że KCC2 może być nową metodą leczenia zespołu Retta i innych form autyzmu - powiedział Chen.
Poziom KCC2 w organizmie można łatwo zwiększyć za pomocą insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1). Terapię z wykorzystaniem IGF-1 przetestowano już na myszach - po aplikacji tego związku, objawy choroby wyraźnie osłabły.
