Naukowcy MIT opracowali innowacyjny sposób dostarczania leków
Naukowcy MIT znaleźli sposób na dostarczanie leków bezpośrednio do komórek. Wykorzystano system dystrybucji oparty na ludzkich białkach, które docierają do konkretnych części ciała. Ma on nawet własną nazwę - SEND (Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery).
System SEND jest programowalny w celu enkapsulacji (tworzenia otoczki komórkowej) i dostarczania ładunków RNA bezpośrednio do komórki. System SEND wykorzystuje białka występujące w sposób naturalny w ludzkim organizmie do tworzenia cząsteczek podobnych do wirusów, które wiążą RNA.
Dzięki wykorzystaniu białek występujących naturalnie w ludzkim organizmie, odpowiedź immunologiczną jest nieznaczna. Naukowcy odkryli, że system dostarczania leków działa skutecznie w modelach komórkowych i uważają, że dalsze prace nad nim mogą doprowadzić do powstania nowej klasy metod dostarczania leków molekularnych. System ten mógłby zostać wykorzystany do edycji lub wymiany genów.
Istnieją już platformy dostarczania leków do edycji i wymiany genów, jednak mogą być one nieefektywne. Dużym minusem istniejących systemów jest to, że losowo integrują się z genomem komórki, stymulując reakcje immunologiczne. SEND obchodzi te problemy.
Jednym z głównych składników SEND jest białko PEG10, które w organizmie człowieka wiąże się z własnym mRNA, tworząc wokół niego ochronną kapsułkę. Na potrzeby badania, naukowcy zaprojektowali pakiet PEG10 do dostarczenia systemu edycji genów CRISPR-Cas9 do komórek ludzkich i mysich. Po dotarciu do komórek, kompleks był w stanie edytować wybrane geny.
Naukowcy biorący udział w badaniu zauważają, że w ludzkim organizmie istnieją prawdopodobnie inne systemy transferu RNA, które również mogłyby być wykorzystane do celów terapeutycznych. Białko użyte w tym badaniu - PEG10 - istnieje naturalnie w ludzkim ciele i pochodzi z wirusopodobnego elementu genetycznego, który zintegrował się z naszymi przodkami miliony lat temu.
