Jaskra pokonana? Nowa terapia genowa pomoże milionom ludzi na świecie
Dzięki wysiłkom naukowców z Trinity College Dublin niedługo możemy wyleczyć jedną z najgroźniejszych chorób układu wzrokowego. Udało im się genetycznie zmodyfikować wirusa, który po wprowadzeniu do oka redukuje efekty jaskry.
Choć obecnie posiadamy wiele medykamentów na jaskrę, potrafią one zwalczać tylko jej specyficzne i nieraz bardzo rzadkie mutacje. Teraz badacze z irlandzkiej uczelni opracowali specjalną terapię genową, która może pomóc w leczeniu najpopularniejszych odmian choroby. Tym samym są na drodze do opracowania leku dla około 80 milionów ludzi na świecie, chorujących na jaskrę.
Naukowcy coraz bliżej nowego leku na jaskrę
Naukowcy opracowujący nową metodę opisali proces swoich badań na łamach czasopisma Science Advances. Zaskakująco do leczenia postanowili wykorzystać wirusa, którym zainfekowali komórki oka cierpiącego na jaskrę. Wirusa AAV9 poddali modyfikacji genetycznej, wprowadzając w niego gen MMP-3, który może pomóc w zniwelowaniu skutków jaskry.
Gen MMP-3 odpowiada za syntezę enzymu zwanego metaloproteinazą-3, który powoduje przepływ cieczy wodnistej z przedniej części oka, zmniejszając ciśnienie oka spowodowane jaskrą. Naukowcy wprowadzili wirusa z genem MMP-3 do oczu dawców. Wyniki były naprawdę obiecujące.
Pokazujemy, że długoterminowa wprowadzenia AAV9 w śródbłonkę rogówki u naczelnych jest bezpieczna i dobrze tolerowana. Ponadto MMP-3 zwiększa odpływ w ludzkich oczach dawców. Nasze dane sugerują, że jaskra może być łatwo leczona metodami, które są oparte na terapii genowej, co otwiera drogę do wdrożenia jej do badań klinicznych
Co ciekawe, naukowcy przeprowadzili badania wspólnie z firmą Exhaura Limited. Z tego powodu wyniki mogą zostać łatwiej przełożone na program kliniczny, przyspieszając regulację metody do produkcji leków na jej bazie.
Użycie genu MMP-3 jest uniwersalne i jak wskazują autorzy badań, ta metoda może zostać wykorzystana do leczenia innych chorób układu wzrokowego np. achromatopsji czy zwyrodnienia plamki żółtej. Dzięki temu też można jej użyć do zwalczania każdej mutacji jaskry, tworząc lek, który naprawdę ją wyeliminuje.
